Полная регенерация кожи с помощью трансгенных стволовых клеток

В начале ноября в Nature вышла статья, которая констатирует большую победу современной медицины. Два года назад мальчику с буллезным эпидермолизом пересадили трансгенную кожу, выращенную из его собственных...

В начале ноября в Nature вышла статья, которая констатирует большую победу современной медицины. Два года назад мальчику с буллезным эпидермолизом пересадили трансгенную кожу, выращенную из его собственных клеток. Сегодня он живет полноценной жизнью и учится в школе.

Буллезный эпидермолиз является врожденным генетическим заболеванием, которое ранее считалось неизлечимым. Сложность терапии генетических заболеваний в том, что болезнь «запрограммирована» в ДНК пациента, и для того, чтобы ее излечить, необходимо исправить ошибки в последовательности нуклеотидов во всех клетках больной ткани.

Кожа у больных буллезным эпидермолизом подвержена повреждениям даже при незначительных механических воздействиях. Нарушение работы гена LAMB3 приводит к тому, что наружный слой кожи начинает отслаиваться из-за разрушения связи с дермой. При этом повышается риск развития инфекционных заболеваний или онкологии.

В июне 2015 года семилетнего ребенка доставили в детский госпиталь Рурского университета в Бохуме (Германия) в лихорадочном состоянии. Более 60% кожи было повреждено, и начался сепсис. Семь лет до этого болезнь удавалось сдерживать, но теперь настал критический момент.

Специальные ванны, мази, антибиотики и обезболивающие не помогали. Искусственные аналоги и кожа, пересаженная от отца, не прижились. Пять недель интенсивной терапии не дали результата, и мальчик умирал. Последним шансом стал генетический эксперимент, до этого никогда не применявшийся.

У пациента взяли биопсию эпидермиса размером около 4 см. Образец отправили в итальянскую лабораторию в Модене. С помощью модифицированного вируса в геном всех клеток ткани внедрили работающие копии гена LAMB3. Проведенные генетические изменения затронули только кожу и поэтому не должны влиять на функции остального организма.

Модифицированные клетки эпидермиса выращивали, а затем высеивали в виде пластов определенной толщины на белковом геле. Для семилетнего ребенка потребовалось вырастить почти три квадратных метра кожи.

На участки с открытой дермой помещали трансгенную ткань, которая приживалась в течение примерно двух недель. Постепенно формировались потовые и сальные железы, начали расти волосы.

Основой удачного эксперимента и операции стало редактирование генома стволовых клеток, взятых из ткани пациента. Именно они отвечают за дальнейшее воспроизведение здоровых клеток.

Пока что открытым остается важный вопрос: подвержена ли выращенная кожа развитию онкологических заболеваний в большей степени, чем обычная. После реабилитации мальчик проходит регулярные обследования, и никаких признаков злокачественных изменений не было обнаружено. Ученые и медики полагают, что кожа будет оставаться здоровой в течение всей жизни пациента.

Исследования в области редактирования генома тканей продолжаются, и уже запущено несколько новых клинических исследований.